DNA는 끊임없이 손상될 위험에 노출되어 있으며, 이를 빠르게 복구하는 것은 생명을 유지하는 데 필수적입니다. 특히, 비상동성 말단 접합(NHEJ)은 이중 가닥 절단을 수리하여 유전체 무결성을 유지하는 주요 기전입니다.그러나 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 전측두엽 치매(FTD)에서는 이러한 복구 기전뿐만 아니라 RNA 독성 문제도 질환의 중요한 병리로 작용합니다. 이번 포스팅에서는 "RNA Toxicity from the ALS/FTD C9ORF72 Expansion Is Mitigated by Antisense Intervention" 연구를 바탕으로, C9ORF72 유전자 확장에 의한 RNA 독성을 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 치료법으로 어떻게 완화할 수 있는지 살펴보겠습니다.연구 방법1...